2023年11月1日，AceLink Therapeutics（以下簡(jiǎn)稱(chēng)AceLink）宣布其在研的治療法布里病的新藥AL01211，已在國內完成了2期臨床的首例患者首次給藥。
AL01211是一種新型口服非腦滲透性葡萄糖神經(jīng)酰胺合酶（GCS）抑制劑，目前正在開(kāi)發(fā)用于治療鞘糖脂貯積類(lèi)疾病，包括法布里病和1型戈謝病。在1期臨床試驗中，AL01211總體耐受性良好，未出現嚴重不良事件。
該項2期開(kāi)放性臨床試驗正在評估AL01211在既往未經(jīng)治療的經(jīng)典型法布里病男性患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。AceLink計劃在中國6個(gè)研究中心招募18名患者。上海瑞金醫院的陳楠教授是牽頭這項工作的主要研究者（PI）。公司預期2024年下半年獲得此臨床試驗的初步結果。
AceLink Therapeutics首席醫學(xué)官Pedro Huertas博士表示：“我們很高興在中國最著(zhù)名的臨床研究中心之一，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院，啟動(dòng)了針對法布里病患者的2期臨床試驗入組。今天的成就反映了研究人員的不懈支持以及我們團隊的奉獻和辛勤工作。我們相信，作為best-in-class（同類(lèi)最優(yōu)）的GCS抑制劑，AL01211將為鞘糖脂代謝疾病患者提供有益的治療。我們期待在試驗進(jìn)展過(guò)程中提供最新的相關(guān)信息，并繼續致力于將這一有前景的療法提供給那些最需要的患者。”
上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院腎臟病科陳楠教授表示：“盡管多年來(lái)取得了進(jìn)步，但法布里病的治療領(lǐng)域仍然存在重大空白。酶替代療法需要頻繁的靜脈輸注，這對患者來(lái)說(shuō)很不方便。長(cháng)期的酶替代治療可能會(huì )減緩疾病的進(jìn)展，但大多數患者仍會(huì )出現心臟、腎臟和其他并發(fā)癥。AceLink的專(zhuān)利所有的GCS抑制劑，為患者提供了一種方便的口服選擇，克服了當前治療方式的挑戰。我很高興為該公司AL01211的2期臨床試驗完成了首例患者給藥，并致力于在整個(gè)試驗過(guò)程中保持最高標準。”